AAV9基因治疗临床试验前患者筛查的核心工具
| 序号 | 您的研究方向 / 需求 | 本产品可直接应用 |
|---|---|---|
| 1 | AAV9基因治疗临床试验前患者预存抗体筛查 | 定量检测样本中抗AAV9总抗体水平 |
| 2 | AAV9载体免疫原性评估 | 监测给药后机体对AAV9衣壳的免疫应答 |
| 3 | 基因治疗临床试验患者筛选与分层 | 识别预存抗体阳性患者，优化入组标准 |
| 4 | 灵长类动物模型AAV9免疫反应监测 | 适用于临床前药理毒理学研究中的血清/血浆样本 |
腺相关病毒（AAV） 是目前基因治疗领域应用最广泛的病毒载体之一。然而，人群中普遍存在针对AAV衣壳的预存抗体——这是AAV基因治疗临床转化面临的主要挑战之一。
研究表明，30-70%的人群存在抗AAV中和抗体，不同血清型的血清阳性率存在差异。预存抗AAV抗体可能通过中和载体、调理吞噬或补体激活等机制，显著影响AAV载体的转导效率和转基因表达持久性，进而影响基因治疗的安全性和有效性。
AAV9是中枢神经系统、心脏及全身性基因治疗的重要血清型，可跨越血脑屏障，已被广泛应用于脊髓性肌萎缩症（SMA）、肌营养不良症等疾病的基因治疗临床研究中。
因此，在AAV9基因治疗临床试验前对受试者进行抗AAV9抗体的筛查，已成为FDA和EMA等监管机构推荐的标准化流程。这一筛查有助于识别高风险患者、优化临床试验设计，并提高治疗的安全性和有效性。
| Catalog No. | Product Name |
|---|---|
| KAV46701 | Anti-AAV9 Antibody ELISA Kit |
